과제 상세정보
목록신약재창출을 통한 Ciliopathy 치료약물 개발
작성자
관리자
조회수
183
등록일
2024-05-21
사업 정보
| 내역사업 | 희귀질환 치료기술 |
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과제 기본정보
| 과제명 | 신약재창출을 통한 Ciliopathy 치료약물 개발 | ||||
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| 과제고유번호 | 1465030177 | ||||
| 부처명 | 보건복지부 | ||||
| 시행계획 내 사업명 | |||||
| 시행계획 내 사업유형 | 예산출처지역 | 대전광역시 | 사업수행지역 | 대전광역시 | |
| 계속/신규 과제구분 | 계속과제 | 이전연도 과제번호 | 1465028244 | ||
| 과제수행연도 | 2020 | 총연구기간 | 2018-04-30 ~ 2020-12-31 | 당해연도 연구기간 | 2020-01-01 ~ 2020-12-31 |
요약 정보
| 연구목표 | 인체 거의 모든 유핵 세포는 motile 혹은 non-motile, primary cilia (일차 섬모)를 가지고 있고, 이 같은 섬모 기능 이상에 기인하는 모든 질병을 ciliopathy(섬모병증)라 총칭한다. 본 과제는 일차 섬모 기능 이상에 기인하는 섬모병증에 대한 신약 개발을 최종 목표로 하는 연구이다. 섬모병증은 187종 이상의 확인된 원인 유전... | ||
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| 연구내용 | □ 제1 세부과제: 선행 연구로 약 50여명의 콩팥황폐증 소아 환자 pool을 구축하였고, 19명에서 유전자 진단을 하였다. 대한소아신장학회와 연계하여 추가 환자를 발굴하여 100명 이상의 대규모 cohort를 구축하고, 신장 및 신장외 증상을 포함한 표현형 분석을 한다. 187종의 확인된 원인 유전자와 241종의 후보 유전자를 포함하는 targeted e... | ||
| 기대효과 | 본 과제의 결과는 섬모병증, 특히 섬모 관련 신 질환 및 망막질환 환자들에 대한 정확한 유전자 진단, 예후 및 경과 관련 biomarker 응용 등으로 임상에서 즉시 활용이 가능하고, 학문적으로는 섬모병증에 대한 국내 분자 유전학적 연구 수준의 향상을 기대할 수 있다. 현재 다른 여러 나라에서 섬모병증에 대하여 유전자 치료 혹은 세포 치료 등의 연구를 수행... | ||
| 키워드 | 섬모병증,콩팥황폐증,레버 흑암시,주버트 증후군,CEP290 유전자 | ||
위탁/공동여부 정보
| 단독연구 | 기업 | 대학 | 국공립(연)/출연(연) | 외국연구기관 | 기타 |
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기술 정보
| 연구개발단계 | 응용연구 | 산업기술분류 | |
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| 미래유망신기술(6T) | BT(생명공학기술) | 기술수명주기 | |
| 연구수행주체 | 학 | 과학기술표준분류 | 생명 > 보건의료 > 의생명과학 > 오믹스학 |
| 주력산업분류 | 적용분야 | 제조업(의료용물질 및 의약품) | |
| 중점과학기술분류 | 과제유형 |
과제수행기관(업) 정보
| 과제수행기관(업) 정보 | 과제수행기관(업)명 | 한국과학기술원 | 사업자등록번호 | |
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| 연구책임자 | 소속기관명 | 한국과학기술원 | 사업자등록번호 | |
| 최종학위 | 박사 | 최종학력전공 | 이학 |
사업비
| 국비 | 75,000,000 | 지방비(현금+현물) | 0 |
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| 비고 | |||