| 연구목표 |
최종 연구목표: 상동성재조합 효율을 극대화시킬 수 있는 신규 유전자교정 도구를 개발하고 이를 활용해 동물수준에서 유전자교정을 고도화하고자 함.세부목표오토파지를 통한 HR 효율 증대 효과 확인 및 최적화오토파지에 의한 HR 효율 증대 핵심인자 발굴 및 검증오토파지 인자의 HR 유도 HR 증대 기전 규명오토파지 유도 없이 HR 효율이 극대화된 새로운 유전자교정... |
| 연구내용 |
세포에서 HR 효율을 정량적으로 측정할 수 있는 형광 및 NGS 분석법 확립오토파지에 의한 HR 증대효과를 다양한 유전자에서 확인다양한 세포에서 오토파지 유도 최적화 및 HR 증대 확인오토파지에 의해 HR을 증대시키는 주요 인자 발굴세포에서 오토파지 유도인자의 HR 증대 기전 규명오토파지 유도 없이 HR을 증대시키는 신규 유전자교정 도구(HR-Cas) 개발... |
| 기대효과 |
기존 크리스퍼 유전자가위의 한계인 낮은 상동성재조합 효율을 혁신적으로 향상시킴으로써 '유전자 치료'의 기반기술로 활용될 수 있음유전병은 현재 근본적 치료인 유전자 치료가 아닌 증상완화만 가능한 상황이므로 유전적 특성에 따른 치료기술 개발에 대한 공공적인 요구도가 높은 상황임. 유전질환이 치료된다면 환자의 고통과 사회적 부담을 감소시킬 수 있음.오토파지와 유... |
| 키워드 |
오토파지,상동성재조합,유전자교정,신규 유전자교정 도구,in vivo 동물모델,나노재료,비바이러스성 전달체,교 |