연구목표 |
○ 희귀질환 환자(파브리병 등) 체세포 유래 질환 특이적 역분화줄기세포로부터 특정세포로의 분화 기술을 확립하고, 이를 이용하여 체외에서 질환의 표현형을 확인할 수 있는 세포모델링을 확립함○ 세포단위에서 불가능한 유전질환의 표현형을 실증적으로 재현하기 위하여 특정 오가노이드(신장 등) 기술을 확립하고, 이를 이용하여 장기 특이적 질환 표현형을 분석할 수 있는... |
연구내용 |
○ 역분화줄기세포를 이용한 희귀질환 세포모델링 구축- 희귀 유전질환 환자(파브리병 등)의 체세포로부터 확립된 질환 특이적 역분화줄기세포로부터 혈관내피세포 및 신장전구세포로의 분회기술 확립○ 인간 특정장기를 대체할 수 있는 오가노이드 기술 개발- 희귀 유전질환 환자를 사망에 이르게 하는 장기에서 나타는 표현형을 직접적으로 체외모델링하기에 적합한 장기(파브리병... |
기대효과 |
○ 본 과제에서 개발된 질환 세포모델링 및 오가노이드를 통하여 희귀유전질환에서 보이는 다양한 표현형을 이해함으로써 유전질환의 발병기전 규명○ 유전질환 신약 스크리닝 플렛폼은 본 연구에서 수행하는 유전질환 뿐만 아니라 다양한 유전질환에도 적용 가능○ 동물모델에서 재현되어지지 않는 환자의 표현형을 질환 특이적 세포모델 및 오가노이드로 재현하고 신약개발이 가능하... |
키워드 |
질환특이적 역분화줄기세포,질환세포모델링,오가노이드,파브리병,혈관내피세포,관형성능력,트롬보스폰딘-1,신약스크리 |