| 연구목표 |
1. 레베르 선천성 흑암시(LCA10) 유전자치료제- CEP290 유전자의 c.2991+1655Agt;G 돌연변이로 질환이 발생하며, CRISPR/Cas12f1 기술을 이용하여 Cas12f1과 2개의 gRNA로 해당 돌연변이원을 제거하여 질환을 치료하는 치료제.2. 어셔증후군 2형(USH2A) 유전자치료제- 망막에 존재하는 원추세포의 광수용체 지지역할을 하... |
| 연구내용 |
1. 계획수립 및 시장조사- 자체조사와 오송첨단의료산업진흥재단과 특허법인 더웨이브 등의 전문기관에 의뢰하여 유전자치료제에 대한 기술가치평가와 유전자치료제 의약품 개발 과정에 대한 전반적인 계획을 수립한다.- 자체조사 및 전문 리서치 기관 등에 의뢰하여 현재 DNA, RNA 유전자 치료제의 시장조사 및 분석을 실시한다.- 향후 유전자치료제 시장 전망 분석 및... |
| 기대효과 |
1. 매출증대 및 비용 절감 효과- 고효율 CRISPR/Cas12f1 기술기반의 유전자치료제는 기존 치료제보다 유전자교정효율이 높고 off-target이 적어 안전성이 뛰어나기 때문에 경쟁사의 치료제보다 기술적 우위로 매출이 증가할 것으로 예상된다.- Cas12f1의 유전자교정효율은 Cas9보다 높으며, 작은 크기로 rAAV5에 의한 체내 전달이 효율적이기... |
| 키워드 |
크리스퍼,유전자가위,유전자치료제,유전질환,희귀질환 |