| 연구목표 |
뇌 체성 돌연변이에 의한 소아 난치성 뇌전증의 first-in-class 치료제인 eIF4E ASO (antisense oligonucleotide) 개발하여 소아 희귀 난치성 뇌질환을 치료 하고자 함. 이를 통해 대한민국 뇌질환 RNA 치료제 신약개발 R&D 생태계를 구축하고 소바젠이 난치성 뇌질환 RNA 신약 개발 분야의 혁신 기업으로 발돋움 하고자함 |
| 연구내용 |
본 연구팀의 선행 연구를 통해 소아 난치성 뇌전증의 주요 원인인 focal cortical dysplasia II (FCDII)가 뇌 특이적으로 발생하는 체성 돌연변이에 의해 발생하는 것이 밝혀짐 (Lim et al, Nat Med 2015; Lim et al, Am J Hum Genet 2017; Park et al, Neuron 2018). 또한 eIF... |
| 기대효과 |
○ 기술적 측면 – 뇌 체성 돌연변이에 의한 난치성 뇌질환을 치료하는 세계 최초 RNA 기반 신약 IND 승인을 대한민국 과학/산업으로 이루어 내는 것임. 향후 뇌질환 RNA 치료제 시장을 대한민국이 선점할 수 있는 발판을 마련할 수 있음. ○ 경제적 및 산업적 측면 - FCD type 2를 동반한 난치성 뇌전증을 조절할 수 있는 치료제에 대한 개발은 향후... |
| 키워드 |
소아 난치성 뇌전증, 뇌 체성 돌연변이,RNA 치료제,안티센스올리고,국소 대뇌 피질 이형성증 |