| 연구목표 |
근육감소질환 치료제를 개발하기 위해 microRNA 기반의 선도물질인 AVTM201의 최적화를 진행함. RNA 안정성을 향상시키기 위한 oligonucleotide 합성과 근육으로 전달을 위한 DDS의 in vivo 효능 평가를 통해 궁극적으로 전임상에 진입할 선도물질을 도출하고자 함 |
| 연구내용 |
miRNA 기반 근육감소질환 치료 선도물질 최적화를 통한 전임상 진입 - 선도물질 도출• microRNA 유도체 30종 합성(IDT, Integrated DNA Technology)• SAMiRNA 합성(Bioneer): SAMiRNA (DNA/RNA form) 300 nmole 합성, SAMiRNA (RNA/RNA form) 300 nmole 합성• 선도... |
| 기대효과 |
• 당해 연도에서 성공적으로 miRNA 서열 최적화 및 타겟 유전자 발현 저해 효능을 검증하였기에, 선별한 miRNA mimic을 2년차 연구에서 in vitro 유효성 평가(in vitro cellular assays, in vitro efficacy test 등) 및 신경손상 근육위축 마우스 모델을 활용한 in vivo efficacy 검증에 활용할 것... |
| 키워드 |
노인성 근감소증, 근육위축, 마이크로RNA, RNA 서열최적화, 약물전달 |