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2024-05-22
내역사업 | 신약 R&D 생태계 구축 연구 |
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과제명 | NPR-B 타겟의 펩타이드 화합물을 이용한 FGFR3 활성 억제 기전의 연골무형성증 치료제에 대한 비임상 개발 | ||||
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과제고유번호 | 9991007818 | ||||
부처명 | 다부처 | ||||
시행계획 내 사업명 | |||||
시행계획 내 사업유형 | 예산출처지역 | 대전광역시 | 사업수행지역 | 대전광역시 | |
계속/신규 과제구분 | 신규과제 | ||||
과제수행연도 | 2021 | 총연구기간 | 2021-11-01 ~ 2023-10-31 | 당해연도 연구기간 | 2021-11-01 ~ 2021-12-31 |
연구목표 | 연골무형성증(achondroplasia)은 왜소증(dwarfism)으로 통칭되는 골격계 이형성증(skeletal dysplasia) 중 가장 많은 부분을 차지하는 질환이다. 골격계 이형성증은 10,000명당 약 2.4명의 빈도로 발생하고, 이중 연골무형성증의 발병 빈도는 신생아 25,000~30,000명당 1명 수준이며, 전 세계적으로 이 질환을 앓고 있는... | ||
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연구내용 | 왜소증의 가장 일반적인 형태인 연골무형성증은 FGFR3의 과활성화 돌연변이에 의해서 발생된다. CNP는 MAPK 수준에서 과활성화된 FGFR3의 하위신호전달계를 억제한다. Fgfr3Y367C/+ 형질전환 마우스는 연골무형성증과 관련된 임상적 특징을 표현하는 시험 동물로 PND3174의 용량 별 반복투여 통해 유효 용량을 확인하고자 한다. 시험은 Fgfr3Y... | ||
기대효과 | 과제 연구를 통해 도출하고자 하는 성과 목표는 Fgfr3Y367C/+ (FGFR3 활성 돌연변이) 마우스 모델을 이용한 in vivo 효력시험을 통해 유효 효력 용량을 확인하고, 원숭이를 이용한 독성시험을 통해 임상시험에 적용될 용량을 결정하는 것이다. 도출된 성과를 근거로 후보물질의 임상적 안전성과 유효성을 평가하는 임상시험이 진행될 예정이다. PND31... | ||
키워드 | 나트륨이뇨펩타이드, 연골무형성증, 섬유모세포성장인자 수용체3, 왜소증 |
단독연구 | 기업 | 대학 | 국공립(연)/출연(연) | 외국연구기관 | 기타 |
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연구개발단계 | 개발연구 | 산업기술분류 | |
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미래유망신기술(6T) | BT(생명공학기술) | 기술수명주기 | |
연구수행주체 | 산 | 과학기술표준분류 | 생명 > 보건의료 > 신약·의약품 개발 > 달리 분류되지 않는 신약·의약품 개발 |
주력산업분류 | 적용분야 | 건강 | |
중점과학기술분류 | 과제유형 |
과제수행기관(업) 정보 | 과제수행기관(업)명 | (주)펩트론 | 사업자등록번호 | |
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연구책임자 | 소속기관명 | (주)펩트론 | 사업자등록번호 | |
최종학위 | 석사 | 최종학력전공 | 의약보건학 |
국비 | 992,235,000 | 지방비(현금+현물) | 0 |
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비고 |