| 연구목표 |
□ 1차년도 목표 : 개발 목표- 주관: 1) AAV9-eGFP를 마우스에 정맥주사 조건 확립 2) 장기별 투명화 조건 확립- 공동: 1L 스케일의 AAV9-eGFP의 suspension culture, Iodixanol-ultracentrifuge기법의 확립 및 AAV9의 물성분석 |
| 연구내용 |
○ AAV-9 eGFP 치료제에 대한 저농도에서 고농도까지 단회 및 반복 투여에 대한 약물의 가능한 농도 및 조건을 확보하기 위한 마우스 종 선별 및 시스템 확보.○ 마우스 종 선별에 대한 뇌, 폐, 심장, 신장의 장기별 조직투명화 조건 확보.○ 효율적인 유전자 치료제 생산을 위한 full capsid AAV 유전자 치료제의 Iodixanol-ultrace... |
| 기대효과 |
□ 조직투명화 기술을 활용한 바이오 의약품 평가에 활용 - 고비용, 비효율적인 2차원 이미지기반 병리학적 분석의 한계를 극복한 신개념 3차원 이미지기반 병리학적 분석을 통해 보다 정확한 안전성 평가 가능□ 희귀 질환 극복을 위해 고효율 유전자 치료제의 실용화를 위한 PoC 확립 가능- 고효율 유전자 치료제 기술을 희귀 질환인 유전성 뇌백질 질환에 적용하여 ... |
| 키워드 |
아데노연관바이러스,유전자치료제,희귀질환,조직투명화,안전성평가 |