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Thrombospondin-1 및 TGF-beta 억제를 타겟으로 하는 저분자화합물을 이용한 파브리병 희귀질환 치료제에 대한 선도물질 도출연구

작성자

관리자

조회수

60

등록일

2024-05-22

사업 정보
내역사업 재생의료연계기술개발사업
과제 기본정보
과제명 Thrombospondin-1 및 TGF-beta 억제를 타겟으로 하는 저분자화합물을 이용한 파브리병 희귀질환 치료제에 대한 선도물질 도출연구
과제고유번호 1465037984
부처명 보건복지부
시행계획 내 사업명
시행계획 내 사업유형 예산출처지역 대전광역시 사업수행지역 대전광역시
계속/신규 과제구분 신규과제
과제수행연도 2022 총연구기간 2021-08-01 ~ 2024-12-31 당해연도 연구기간 2022-02-01 ~ 2022-12-31
요약 정보
연구목표 [1단계] Thrombospondin-1 및 TGF-beta 억제를 타겟으로 하는 저분자화합물을 이용한 파브리병 희귀질환 치료제 발굴 및 비임상 연구 완료 및 식약처 IND filing 또는 첨단재생의료 임상연구계획서 제출[2단계]식약처 IND filing 또는 첨단재생의료 임상연구계획서 승인
연구내용 1차 연도- 파브리병 역분화줄기세포 유래 혈관내피세포에서 유효물질들의 기전연구- 개발한 파브리병 마우스 모델 대량 확보 및 유효성/독성 평가를 위한 지표 최적화 연구2차 연도- 파브리병 역분화줄기세포 유래 혈관내피세포를 이용하여 유효물질들 기전 연구- 파브리병 질환 모델 동물에 투여하는 유효 물질 조건 최적화 및 세포학, 해부생리, 병리분석학적 분석을 통한...
기대효과 ○ 기술적 측면- 파브리병 질환모델동물은 희귀유전질환에서 새로운 발병 기전 제시 및 환자의 예후를 반영하는 새로운 생물학적 표지자 발굴에도 활용될 수 있음.- 확립된 전주기적 파브리병 신약 개발 플랫폼은 다양한 희귀질환 신약개발 기반구축의 국제 경쟁력을 향상시키는데 크게 기여할 것으로 기대됨.○ 경제적, 산업적 측면- 희귀질환 신약 개발을 통한 새로운 바이...
키워드 파브리병, 역분화줄기세포, 혈관내피세포, 임상화합물, 비임상
위탁/공동여부 정보
단독연구 기업 대학 국공립(연)/출연(연) 외국연구기관 기타
기술 정보
연구개발단계 응용연구 산업기술분류
미래유망신기술(6T) BT(생명공학기술) 기술수명주기
연구수행주체 과학기술표준분류 생명 > 생명과학 > 발생/신경생물학 > 줄기세포생물학
주력산업분류 적용분야 건강
중점과학기술분류 과제유형
과제수행기관(업) 정보
과제수행기관(업) 정보 과제수행기관(업)명 한국과학기술원 사업자등록번호
연구책임자 소속기관명 한국과학기술원 사업자등록번호
최종학위 박사 최종학력전공 이학
사업비
국비 275,000,000 지방비(현금+현물) 0
비고